基因療法是一種疾病治療方法，它不是使用藥物或手術治療，而是改變病人的基因構造。基因療法是透過激活特定的基因、修復不完善的基因，或是引入新的基因來幫助對抗疾病。

基因療法能夠創造出個人化的醫療服務，以及治療一般藥物和手術方法無法治癒的疾病。因此，開發新的基因療法是一個非常活躍的研究領域，尤其從 2001 年美國聯邦首次批准為人類胚胎幹細胞研究提供資金以來更是活躍。¹

隨著治癒衰弱疾病的潛力和 FDA 的支持，基因療法的發展已經加快許多，但要確保基因療法產品開發和製造的有效性和可重複性，它仍有許多障礙，而這就需要新的分析方法來監測配方和批次間的差異。測量基因療法的熱穩定性確定是否會產生 RNA 污染，或確定貨物裝載和藥物產品血清型，這些都是準確性和監測的重要細節。

差示掃描量熱法是一種多功能的工具，它可以幫助解決基因療法中其餘的問題。透過測量治療產品樣品與參考樣品微小的溫度變化，DSC 使研究人員能夠非常精確地測量樣品的熱容量變化，這些變化可能是由於樣品的結構、溶劑環境和強制降解的變化所造成。反過來，這些資料可以用來推斷分子間相互作用的變化、空殼和完整殼的量化和 DNA 貨物的裝載，以及 LNP 的設計和最佳化等資訊。

差示掃描量熱法用於基因療法開發的一個關鍵優勢是，它可以用來建立樣品在其原生溶液環境中的結構和屬性關係。許多顯微鏡技術需要冷凍和固定生物分子，但是差示掃描量熱儀可以測量溶液中的特性。因此，它可以在更接近實際應用的條件下進行測量。

差示掃描量熱法已經成為藥物設計和蛋白質結構鑑定的一個關鍵工具。該方法的卓越靈敏度和可測量特定相變的可重複性，使其成為製藥開發和生物醫學研究的核心工具。²

TA Instruments 為基因療法的開發提供廣泛適用的差示掃描量熱儀。Nano DSC 是一個簡單而強大的工具，用於候選藥物產品、配方和製造批次的可比性測量。³

Nano DSC 是一種用於測量溶液中生物材料非常通用的儀器，其設計甚至可以處理非常小的蛋白質量。這優勢是來自該檢測器極佳的靈敏度，它可以使用在低至 2 µg 的基質。樣品微血管細胞也被設計成可容納小至 300 µL 的容量。

即使對於非常低的濃度，DSC 測量的靈敏度對於載體負載測量也很重要，因為只有少量的材料可以被摻入病毒或細胞中。這種能力可用於最佳化配方，從衣殼中創造出脂質奈米顆粒。

Nano DSC 可用於測量完整的蛋白質折疊動力學，並在全面的熱力學表徵的同時也能確保各種蛋白質的穩定性。這些類型的測量也延伸到蛋白質種類與其他分子的結合和相互作用。

通常 RNA 和 DNA 是基因療法的目標。治療方法可以針對某一特定的 DNA 區域進行疾病治療。Nano DSC 的靈敏度足以檢測到雙鏈 RNA 和其他物種的潛在污染。差示掃描量熱法是一種強大的技術，可用於品質控制或治療性治療的釋放測試，並追蹤任何批次間的變異性。

血清型表徵在基因療法中非常重要，因為同一物種的不同血清型在臨床安全性可能會有非常不一樣的行為。Nano DSC 在同一個物種不同血清型的範圍內提供強大的測量可靠性。

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