유전자 치료는 약물 또는 수술 없이 환자의 유전자 구성을 변경하는 질병 치료 접근 방식입니다. 유전자 요법 치료는 특정 유전자의 활성화, 결함 유전자 복구 또는 질병 퇴치에 도움을 주는 신규 유전자의 도입을 통해 이루어집니다.

유전자 치료는 표준 약물 및 수술 방법으로 치료가 불가한 질병의 치료는 물론 개인 맞춤형 의료의 생성을 가능케 합니다. 따라서 신규 유전자 치료법의 개발은 특히 2001년 인간 배아 줄기 세포 연구와 관련한 미국 연방 자금 지원이 최초로 승인된 후 매우 활발하게 진행되고 있는 연구 분야입니다.¹

심신 쇠약을 유발하는 질병의 치료 가능성 및 FDA의 지원으로 유전자 치료제 개발이 크게 가속화되긴 하였지만 유전자 치료제 개발 및 제조의 효능 및 재현성의 보장에는 여전히 많은 장애물이 있으며, 제형 및 배치 간의 변동성 모니터링을 위한 새로운 분석 방법을 필요로합니다. 유전자 요법 치료의 열 안정성 측정, RNA 오염 여부 확인, 화물 적재 및 의약품 혈청형 결정은 정확한 특성화 및 모니터링이 이루어져야 하는 중요한 세부 사항입니다.

DSC(시차 주사 열량계)는 유전자 치료에 있어서의 많은 궁금증의 해결에 도움이 될 수 있는 다목적 도구입니다. DSC는 기준 샘플과의 비교를 통해 치료 제품 샘플의 작은 온도 변화를 측정하여 연구자가 샘플의 구조, 용매 환경 및 강제 분해의 변화 때문에 발생 가능한 샘플의 열용량 변화를 탁월한 정밀도로 측정하게 해줍니다. 결국 해당 데이터는 분자간 상호작용의 변화, 빈 캡시드 및 전체 캡시드의 정량화, DNA 화물 로딩, LNP 설계 및 최적화에 관한 정보의 추론에 사용이 가능합니다.

유전자 치료 개발에 대한 시차 주사 열량측정법의 한 가지 핵심 이점은 기본 솔루션 환경에서 샘플의 구조-속성 관계의 설정에 사용이 가능하다는 것입니다. 상당수의 현미경 기술은 생체 분자의 동결 및 고정을 필요로 하기는 하지만 시차 주사 열량계는 용액의 특성을 측정하는 것이 가능합니다. 그러므로 실제 애플리케이션에 더욱더 가까운 조건에서 측정을 수행하는 것이 가능합니다.

DSC(시차 주사 열량계)는 약물 설계와 단백질 구조 식별에 있어서 중요한 도구가 되었습니다. 해당 기법의 뛰어난 감도 및 특정 상전이의 측정이 가능한 재현성 때문에 이 기법은 제약 개발 및 생물 의학 연구의 중심 도구가 되었습니다.²

TA Instruments는 유전자 치료 개발에 적합한 광범위한 시차 주사 열량계를 공급합니다. Nano DSC는 의약품 후보, 제형 및 제조된 배치의 동등성 측정을 위한 간단하지만 강력한 도구입니다.³

Nano DSC는 용액에서 생체 물질의 측정에 있어서 엄청나게 다재다능한 기기로 굉장히 적은 양의 단백질의 처리가 가능하도록 설계되었습니다. 이러한 장점은 모두 2 µg의 기질로도 사용이 가능한 검출기의 놀라운 감도 덕분입니다. 또한 샘플 모세관 세포는 총부피가 300µL정도로 작게 유지되도록 설계되었습니다.

매우 작은 농도에서도 DSC 측정의 감도는 바이러스 또는 세포에 소량의 물질만 포함되는 운반체 로딩 측정에 있어서 중요합니다. 해당 능력은 캡시드에서의 지질 나노입자 생성을 위한 제형 최적화에 사용이 가능합니다.

Nano DSC는 전체 단백질 접힘 역학의 측정과 전체 열역학적 특성화와 더불어 여러 종의 단백질 안정성의 식별에 사용이 가능합니다. 이러한 유형의 측정값은 또한 단백질 종의 결합과 다른 분자와의 상호 작용을 통해 확장됩니다.

RNA와 DNA는 종종 유전자 치료에 있어서 표적이 됩니다. 치료법은 질병 치료에 대한 특정 DNA 영역을 표적으로 삼는 것이 가능합니다. Nano DSC는 이중 가닥 RNA 및 기타 종의 잠재적인 오염 감지가 가능하도록 충분히 민감합니다. DSC(시차 주사 열량계)는 치료법의 품질 관리 또는 출시 테스트용의 강력한 기술이며 배치 사이의 변동성을 추적합니다.

혈청형 특성화는 유전자 치료에서 굉장히 중요합니다. 같은 종의 서로 다른 혈청형은 임상 안전성 측면에서 서로 다른 행동을 보일 수도 있기 때문입니다. Nano DSC는 한 종의 다양한 범위의 혈청형 내에서 강력한 측정 신뢰성을 보여줍니다.

Nano DSC가 유전자 치료 개발을 가속화하는 방법과 관련한 더 자세한 내용은 저희에게 연락주십시오.